新京报讯（记者张秀兰）2月27日，山东大学卫生管理与政策研究中心、国家卫健委卫生经济与政策研究重点实验室等共同发布“中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告”。报告显示，42.0%的患者未能按时按量输血，血源不足是主要原因。地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，临床上以α和β-地中海贫血最为常见，广东、广西、福建、云南、贵州、四川、海南等地是β-地中海贫血的高发地区。针对重型地贫患者，造血干细胞移植是目前唯一可以根治的治疗手段，但存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题，无法接受移植的成人患者需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。上述报告以真实世界数据为基础，通过探究成人患者及其家庭的境遇，为改善β-地中海贫血成人患者的治疗及生存状况，减轻患者家庭及社会的经济负担，防止因病致贫及因病返贫提供参考依据。定量结果显示，84%的患者仍以输血和祛铁治疗为主，42.0%的患者未能按时按量输血，血源不足是主要原因（26.5%）。近四成（38.3%）患者未能坚持规范化祛铁治疗，其中61.3%患者因祛铁费用高而中断治疗。全国政协委员、医院血液科主任吴德沛教授表示，地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病，建立全周期的防控体系至关重要，“对成人患者所面临的治疗手段局限、经济负担严重等问题应予以重视，通过积极推动创新药物的医保评估和准入、提高医疗保障范围，切实提高药物可及性，降低因病致贫、因病返贫的可能。同时，积极探索包括基因治疗在内的前沿科技的研发，以期在未来惠及更多中国患者。”校对赵琳