美国FDA已授予地中海贫血基因疗法bet

哪家医院能治好白癜风 http://m.39.net/pf/bdfyy/qsnbdf/
年11月22日,bluebirdbio公司宣布美国FDA已授予基因疗法betibeglogeneautotemcel(beti-cel)的生物制品许可申请(BLA)优先审评资格,该疗法商品名为Zynteglo,是治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的一种基因疗法。公告显示,FDA已指定该BLA的《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期为年5月20日,之前,FDA已授予beti-cel孤儿药资格(ODD)和突破性药物资格(BTD)。Zynteglo于年6月份获欧盟批准上市,属于慢病毒体外基因疗法,用于治疗输血依赖性β-地中海贫血(详见往期文章:蓝鸟生物β地中海贫血基因疗法Zynteglo获批上市)。通过慢病毒载体,把正常的β-珠蛋白基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)的功能性拷贝导入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些基因修饰的自体造血干细胞回输到患者体内,一旦患者拥有正常的βA-T87Q-珠蛋白基因,他们就有可能产生正常的HbAT87Q蛋白,即可有效降低或消除输血需求。这是一种一次性疗法,旨在取代终身输血和终生药物,适用于12岁及以上的患者。这一BLA的递交是基于多项临床试验安全性与有效性数据,共计多名患者的临床试验数据,截至今年3月9日,包括63名受试者的一份临床试验数据中,两名患者的随访时间长达7年,8名患者的随访时间至少6年,19名患者随访时间超过5年。该临床试验最新数据将于今年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会(ASH)年会上公布。关于地中海贫血全球每年约有万出生缺陷患儿,其中5种常见疾病占种出生缺陷的25%,地中海贫血的发病率位于第三位。地中海贫血可分为α地中海贫血和β地中海贫血,重型α地贫患儿严重水肿不能存活,重型β地贫患儿出生后需要通过去铁、脾脏切除、长期输血等综合治疗,重型β地中海贫血患儿目前还没有根治的办法,因此寿命及生存质量不高。在我国地中海贫血以南方地区多见,尤以广西、广东和海南最多。TDT是β-地中海贫血最严重的临床表现,由β-珠蛋白基因突变引起,导致血红蛋白减少或缺失。患者需要终身输血才能生存,如果没有得到及时治疗,几年就可导致死亡。而输血虽能挽救生命,但也带来了严重的并发症,例如铁超负荷引起的器官衰竭。关于蓝鸟生物公司蓝鸟生物公司bluebirdbio,Inc.(NASDAQ:BLUE)创立于年4月,于年6月在美国NASDAQ证券交易所上市,前称GenetixPharmaceuticals,Inc.,于年9月改为现用名,总部位于美国马萨诸塞州剑桥市,在美国和欧洲拥有多名员工,是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发针对严重遗传疾病和癌症的转化基因疗法,公司核心技术是慢病毒基因治疗。

蓝鸟公司的产品管线(来源:



转载请注明地址:http://www.azuosaimi.com/pxdh/11410.html
  • 上一篇文章:
  • 下一篇文章: